本所的教育目標是培養學生具備國際分子醫學相關專業知識及技術，訓練學生具備嚴謹的研究態度及獨立思考的能力，並培育分子醫學及相關領域的研究專業人士。本所的研究特色可分為三方面：

一、癌症之研究
若干癌症在嘉南地區之發生率冠於全國。成大醫院目前已有的鼻咽癌、口腔癌、肝癌、乳癌、子宮頸癌、膀胱癌、肺癌、直腸癌等之研究小組。本所教師已加入這些研究小組從事人體藥物敏感之評估，並從事抗癌藥物與癌症治療之研究。此外，研究血管新生、細胞凋亡與腫瘤的發生與轉移的分子機制也是本所腫瘤研究之重要課題。

二、遺傳及發育生物學之研究
先天與後天的突變導致基因失調或蛋白功能改變。除了遺傳疾病外，日益增多的人類疾病如高血壓、糖尿病及癌症等亦皆有基因的突變。因此利用現代分子/細胞遺傳學的理論及技術，本所教師已從事遺傳與發育疾病之研究，包括憂鬱症，神經細胞的發育、傷害、退化，幹細胞對疾病的治療，並從事針對表觀和基因遺傳的癌症預防之研究。

三、感染疾病之研究
南台灣因地緣、人文及尚未鑑別的因素，若干感染疾病的發生率與耐受性呈現不同於其他地區的特色。本所加入本校與國家衛生研究院的專家所組成的研究群，探討膀胱炎細菌及HIV、HCV等病毒對宿主的致病機轉，並開發新的檢測方法及治療藥物與疫苗。